国家出利好!“渐冻人”福音来了

2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,并决定对罕见病药品给予增值税优惠。

 

其中在罕见病方面,会议指出,要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。此次对罕见病药品给予增值税优惠是继去年对抗癌药品降税后的又一政策利好。

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 罕见病药价或下降 减轻患者用药负担

目前全球预计有超过3 亿名罕见病患者,我国人口基数大,形成了罕见病并不罕见的特殊局面。最新数据显示,国内罕见病患者多达2000多万。而已经明确的罕见病就有7000 多种,其中80%为遗传病,如白化病、血友病等,95%的罕见病仍没有特效药。

 

近年来,国家层面已先后出台多项针对罕见病群体的新举措。2018年5月22日,由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》,包括肌萎缩侧索硬化、血友病等121种疾病被收录其中。这是中国首次官方定义罕见病,《目录》的颁布既是罕见病领域零的突破,也为罕见病药物带来了春风。


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而此次减税政策对于罕见病患者而言,会使大量的原本负担不起的患者可以用得上新药,将极大减轻我国罕见病患者和家庭的用药负担。


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 “渐冻人”将迎来福音


根据新药研发监测数据库CPM统计,小编将《第一批罕见病目录》的121个罕见病种中已上市药品进行分析,整理预测出了以下21个罕见病病种,囊括了35个罕见病药品,其中包含了获批用于治疗罕见病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻人症”)的依达拉奉。

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(图)数据来源:药物综合数据库(PDB)

 

ALS,全称为肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis),是运动元神经病的一种。因为特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力,身体如同被逐渐冻住一样,故它还有一个广为大众熟悉的名字:渐冻人。国外 ALS 的患病率约为4-6/10 万,以全球患病率折算,中国大陆约有 6-8 万 ALS 患者。

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随着对临床上对ALS病理机制的进一步研究,氧化应激被认为是 ALS 中起作用的一个过程,因此2001年开始日本专家便将其与依达拉奉联系起来并开展了一系列研究2017年5月5日,美国FDA批准新药依拉达奉上市,用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者。


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依达拉奉(Edaravone)作为脑卒中的经典药物,列入中国、日本急性脑缺血脑卒中诊治指南,其作用机理是清除自由基。目前主要应用于脑血管方面,用于消除缺血后细胞内产生的自由基,起到保护血管的作用。


北京大学附属第三医院樊东升教授2003年发表临床研究在《中国现代神经病学杂志》。结果显示,依达拉奉安全性高,缓解内质网机能障碍,保护神经缺血缺氧损伤,与利鲁唑两者的作用机制不同,并对其在治疗ALS的前景持乐观态度。


ALS是神经细胞氧化损伤严重的难治性疾病,其他氧化损伤疾病还有诸如脑卒中,颅脑损伤等,依达拉奉被国内外试验证实是安全有效的自由基清除剂。


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